Coraz lepsze leki i dłuższe kolejki. „Co drugi pacjent czeka pół roku do hematologa”

To dobra wiadomość dla osób chorujących na nowotwory hematologiczne: pojawia się coraz więcej nowych, skutecznych leków, dzięki czemu w wielu przypadkach jest możliwe leczenie, które – jeśli nie prowadzi do wyleczenia – to potrafi w znaczny sposób wydłużyć życie pacjentów. Można jednak powiedzieć, że hematoonkologia stała się ofiarą własnego sukcesu: bo pacjentów jest coraz więcej. Często wymagają oni ciągłego leczenia, a dochodzą osoby nowo zdiagnozowane. Stąd coraz większym wyzwaniem jest dobre zorganizowanie leczenia hematoonkologicznego.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów: Na pewno są i będą potrzeby, jeśli chodzi o refundację nowych leków, ponieważ wciąż pojawiają się nowe terapie i wyniki badań klinicznych nowych schematów leczenia. Wiele zmienia się pod tym względem też w Polsce; na kolejnych listach refundacyjnych pojawiają się nowe terapie w hematoonkologii.

Ostatnia lista styczniowa zawierała aktualizację lub nowe programy lekowe dla pięciu cząsteczkowskazań (w chłoniaku strefy brzeżnej, chłoniaku z dużych komórek B, ostrej białaczce szpikowej, mastocytozie układowej, białaczce mastocytarnej), a jedna decyzja dotyczyła przesunięcia leku z programu lekowego do katalogu chemioterapii: to też była bardzo ważna decyzja.

Cieszymy się, że niemal na każdej liście refundacyjnej pojawiają się nowe terapie hematoonkologiczne; mamy nadzieję, że ten trend zostanie utrzymany.

Jakie Pan i inni eksperci widzą potrzeby na 2025 rok, jeśli chodzi o nowe terapie w hematoonkologii?

Obecnie w przypadku wielu nowotworów hematologicznych mamy bardzo dobre możliwości leczenia i bardzo się z tego cieszymy. Oczywiście, są jeszcze pewne białe plamy. W szpiczaku plazmocytowym są to np. przeciwciała dwuswoiste. Bardzo się cieszymy, że już pojawiła się dostępność do teklistamabu, ale w procesie refundacyjnym znajdują się jeszcze dwa przeciwciała: elranatamab i talkwetamab: chcielibyśmy mieć dostępność do tych wszystkich leków. Czekamy też na schemat daratumumab, karfilzomib plus deksametazon dla pacjentów z opornością na lenalidomid.

W chłoniaku grudkowym mamy już dostępność do mosunetuzumabu, ważną opcją terapeutyczną, uzupełniającą, na którą czekamy, jest epkorytamab. Trwa też proces dotyczący rozszerzenia dostępności do luspaterceptu dla chorych na zespoły mielodysplastyczne. Pacjenci, którzy już otrzymują leczenie luspaterceptem mają zdecydowanie mniejszą konieczność transfuzji – dzięki temu zabezpieczamy bardzo ważny lek, jakim jest krew, dla innych pacjentów. Transfuzje są też związane z koniecznością korzystania z hospitalizacji, a luspatercept można podawać również poradniach AOS. Tak więc są to decyzje refundacyjne, które mogą mieć szersze konsekwencje systemowe.

Czekamy też na CAR-T w szpiczaku oraz na kolejny, trzeci już produkt CAR-T w chłoniaku DLBCL. W przypadku tej choroby mamy już dostępne dwa produkty, zarejestrowany jest też trzeci, który charakteryzuje się bardzo dobrym profilem bezpieczeństwa, tak wiec na pewno będzie pożądany pod kątem uzupełnienia opcji terapeutycznych. Z kolei w przewlekłej białaczce limfocytowej ważna byłaby większa elastyczność w programie lekowym, jeśli chodzi o inhibitory kinazy Brutona. Jak na razie jeden z produktów ma na dziś szerszą dostępność niż dwa pozostałe. Ważne byłoby też, żeby leczenie można było zmieniać nie tylko w momencie progresji choroby, ale też nietolerancji leczenia.

Jak już wspominałem: potrzeby refundacyjne cały czas będą się pojawiać.

Pacjentów hematoonkologicznych jest coraz więcej: czy to kwestia większej zachorowalności czy wykrywalności?

W rejestrach faktycznie widzimy większą zachorowalność, łączyłbym ją jednak z lepszą wykrywalnością, często na wcześniejszym etapie choroby. Jeśli uda nam się wcześniej rozpoznawać pacjentów, ma to wpływ na wynik leczenia. Poza tym leczenie hematoonkologiczne jest coraz bardziej skuteczne, dlatego pacjentów będzie przybywać. W większości przypadków wymagają oni jednak ciągłego leczenia lub przynajmniej monitorowania choroby.

Hematoonkologia – można powiedzieć – stała się ofiarą własnego sukcesu: leczenie jest coraz bardziej skuteczne.

Pacjentów jest coraz więcej, ale hematologów aż tak bardzo nie przybywa, podobnie jak oddziałów hematoonkologicznych. Dlatego tak często pojawiają się postulaty zmian organizacyjnych, systemowych?

Na pewno dużym problemem są „kolejki” do hematologów – dlatego tak ważne jest, żeby lekarze POZ (podstawowej opieki zdrowotnej) wiedzieli, kiedy faktycznie konieczne jest skierowanie pacjenta do poradni hematologicznej. Zgodnie z danymi z sprawozdania NFZ za III kwartał 2024 (publikacja 01.2025), czas oczekiwania na wizytę do specjalisty w Polsce, w tym do hematologa, jest obecnie długi i nadal się wydłuża – w niektórych przypadkach przekracza kilka miesięcy. Połowa pacjentów stabilnych czekała na wizytę w III kwartale 2024 – 162 dni (o 3 więcej niż w II kwartale 2024, 12 dni dłużej niż w III kw. 2023). Pacjenci również niekiedy są niepotrzebnie kierowani do hematologów, choć mogliby być leczeni przez lekarzy rodzinnych. Przez to ci pacjenci, którzy powinni być przyjęci do poradni hematologicznej lub do szpitala, bardzo długo muszą na to czekać.

Półtora roku temu został opracowany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, nie został on niestety jeszcze wprowadzony. Myślę jednak, że nawet zanim ruszy pilotaż, warto byłoby wprowadzać niektóre rzeczy w ramach tzw. odwracania piramidy świadczeń. Wiele nowoczesnych leków, które stosujemy w hematoonkologii, nie musi być podawanych w szpitalu. Pacjenci mogliby być leczeni w przychodni. Również wiele badań może i powinno być wykonywanych w przychodniach: pacjenci nie muszą być przyjmowani do szpitali. Kluczem do optymalizacji wykorzystania AOS (ambulatoryjnej opieki specjalistycznej), w tym planowanego zwiększania liczby chorych pierwszorazowych jest optymalna współpraca z POZ i płynny ruch pacjenta POZ-AOS-hospitalizacja, tak aby pacjent znajdował się pod opieką lekarską odpowiednio do aktualnych potrzeb.

Jakie są więc najważniejsze wyzwania organizacyjne na 2025 rok?

Bardzo czekamy na zmiany dotyczące diagnostyki: powinien powstać produkt rozliczeniowy do oceny immunofenotypu, czyli dokładnej oceny komórek w krwi obwodowej lub w szpiku kostnym. To badanie powinno być wykonywane w trybie ambulatoryjnym. Bardzo ważna jest też możliwość wykonywania badań genetycznych i ich rozliczania w ramach AOS, a nie tylko w przypadku hospitalizacji.

Konieczne jest wykorzystanie potencjału ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Obecnie ponad 110 poradni specjalistycznych ma kontrakt z NFZ. Ich potencjał nie jest w pełni wykorzystany, powinna być w nich dostępność do programów lekowych, szczególnie tych, gdzie możemy stosować leki podawane doustnie lub podskórnie.

Sądzę jednak, że jeśli byłaby dobrze zorganizowana opieka ambulatoryjna, to byłyby również możliwe podawanie w trybie ambulatoryjnym leków w krótkich wstrzyknięciach dożylnych (tak jak rutynowo dzieje się w Niemczech). Dzięki temu można byłoby skrócić kolejkę pacjentów wymagających pobytów w szpitalach. Będziemy do tego wracać, ponieważ są to proste rozwiązania, które nie wymagają ogromnych reform, a mają bardzo duże znaczenie dla lepszej organizacji opieki.